«Нуклеиновые препараты» используют «нуклеиновые кислоты», которые относятся к таким веществам, как ДНК и РНК, которые контролируют генетическую информацию, в качестве лекарств.Они позволяют нацеливать такие молекулы, как мРНК и микроРНК, на которые нельзя воздействовать с помощью традиционных низкомолекулярных препаратов и препаратов на основе антител, и на эти препараты возлагаются большие надежды как на фармацевтические препараты следующего поколения.Во всем мире ведутся активные исследования, поскольку ожидается, что они приведут к созданию лекарств, которые ранее были трудноизлечимыми.
С другой стороны, было указано, что при разработке лекарств на основе нуклеиновых кислот необходимо решить проблемы, в том числе «(i) нестабильность молекул нуклеиновых кислот в организме», «(ii) опасения по поводу побочных реакций на лекарства» и «(iii) трудности в системе доставки лекарств (DDS)».Кроме того, японские компании отстают в разработке препаратов на основе нуклеиновых кислот из-за монополизации доминирующих патентов на нуклеиновые кислоты компаниями в Европе и США, что мешает развитию Японии.
Характеристики препаратов нуклеиновых кислот
«Препараты нуклеиновой кислоты» — это технология открытия новых лекарств с совершенно иным механизмом действия, чем у традиционных фармацевтических продуктов.Он также отличается возможностью легкого производства молекул среднего размера и потенциалом для демонстрации эффективности и безопасности, которые превосходят таковые у препаратов на основе антител.В связи с этими особенностями ожидается, что препараты нуклеиновых кислот будут применяться при раке и наследственных заболеваниях, которые ранее трудно поддавались лечению, а также при таких заболеваниях, как грипп и вирусные инфекции.
Типы препаратов нуклеиновых кислот
Препараты нуклеиновой кислоты, в которых используются ДНК и РНК, включают те, которые нацелены на нуклеиновые кислоты на стадии синтеза белка из геномной ДНК (например, мРНК и микроРНК), и те, которые нацелены на белок.
Виды и характеристика препаратов нуклеиновых кислот (препараты для профилактики и лечения)
Существуют препараты нуклеиновых кислот с различными типами и характеристиками в зависимости от мишеней и механизмов действия.
| Тип | Цель | Место действия | Механизм действия | Краткое содержание |
| миРНК | мРНК | Внутри клетки (цитоплазма) | расщепление мРНК | Двухцепочечная РНК с расщеплением мРНК, гомологичнойпоследовательность (siRNA), одноцепочечная шпилька РНК (shRNA) и т. д.с эффектом по принципу РНКи |
| микроРНК | микроРНК | Внутри клетки (цитоплазма) | замена микроРНК | Двухцепочечная РНК, миРНК одноцепочечной шпилечной РНКили его имитатор используется для усиления функции микроРНК, нарушеннойрасстройствами |
| антисмысл | мРНК микроРНК | Внутри клетки (в ядре, цитоплазме) | Деградация мРНК и микроРНК, ингибирование сплайсинга | Одноцепочечная РНК/ДНК, которая связывается с мРНК-мишеньюи микроРНК, чтобы вызвать деградацию или ингибирование,или пропускает экзон при сплайсинге |
| аптамер | Белок (внеклеточный белок) | Вне клетки | Функциональное торможение | Одноцепочечная РНК/ДНК, которая связывается с белком-мишеньюаналогично антителам/ДНК |
| Приманка | Белок (фактор транскрипции) | Внутри клетки (в ядре) | Ингибирование транскрипции | Двухцепочечная ДНК с последовательностью, идентичной сайту связываниядля фактора транскрипции, который связывается с фактором транскрипциипораженного гена для подавления гена-мишени |
| Рибозим | РНК | Внутри клетки (цитоплазма) | расщепление РНК | Одноцепочечная РНК с ферментативной функцией связывания и расщепленияцелевой РНК |
| CpG олиго | Белок (рецептор) | Поверхность клетки | Иммунопотенциация | Олигодезоксинуклеотид с мотивом CpG (одноцепочечная ДНК) |
| Другой | - | - | - | Препарат нуклеиновой кислотыs кроме перечисленных выше, которые действуютактивировать врожденный иммунитет, такой как PolyI:PolyC (двухцепочечная РНК)и антиген |
Время публикации: 25 июля 2023 г.
